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Arzneimittel-Härtefallprogramme / Compassionate Use

Gesetzliche Grundlagen

Im Rahmen des 14. Änderungsgesetzes zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und in der Änderung des AMG vom 17. Juli 2009 modifiziert.

Das Genehmigungs- und Zulassungsverfahren von neuen Arzneimitteln erfolgt auf nationaler Ebene gem. §21 ff. AMG und auf europarechtlicher Ebene auf Grundlage der RL 2001/83/EG i.V.m. der VO 726/2004. Nach diesen rechtlichen Vorgaben dürfen noch nicht genehmigte oder zugelassene Arzneimittel grundsätzlich nur in klinischen Prüfungen angewendet, aber nicht auf dem Markt zum Zwecke der Behandlung gebracht werden. Ausnahmsweise kann aber gem. Art. 83 der VO 726/2004/EG ein noch nicht genehmigtes oder zugelassenes Arzneimittel schwer erkrankten Patienten zur Verfügung gestellt werden. Dies darf allerdings nur im Rahmen eines Härtefalles erfolgen, wenn keine therapeutische Alternative zur Verfügung steht. § 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG sieht eine entsprechende Regelung und § 80 S. 1 Nr. 3a AMG eine Ermächtigungsgrundlage zur Regelung dieses besonderen Zulassungsverfahrens vor.

Voraussetzungen der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung

Mit Wirkung zum 22. Juli 2010 ist die Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (AMHV) (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung) in Kraft getreten. Die VO setzt das Verfahren für das Inverkehrbringen von noch nicht genehmigten oder zugelassenen Arzneimitteln zum Zwecke der kostenlosen Behandlung von Gruppen schwer erkrankter Patienten, die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können, fest. Die Anwendung eines Arzneimittels bei nur einer Person unter der unmittelbaren Verantwortung einer Ärztin oder eines Arztes ist nicht Gegenstand der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung und des damit verbundenen Anzeigeverfahrens bei den Bundesoberbehörden.

Die Verordnung regelt das Verfahren zur bestätigten Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms durch die zuständigen Bundesoberbehörden. Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte und das Paul-Ehrlich Institut sind gemäß §77 AMG auch für Härtefallprogramme die zuständigen Bundesoberbehörden.

Entscheidungsdiagramm zu Arzneimittel-Härtefallprogrammen

Ob die Voraussetzungen der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung vorliegen, kann anhand des nachfolgenden Entscheidungsdiagramms des BfArM geprüft werden:

Entscheidungsdiagramm zu Arzneimittel-Härtefallprogrammen

Anzeige eines Härtefallprogramms

Eine Anzeige eines Arzneimittel-Härtefall-Programms kann ab sofort vorgenommen werden. Die Anzeige sollte in schriftlicher Form und elektronisch erfolgen. Anzeigende werden gebeten, das Formular zur Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms zu verwenden:

Bis zur Erstellung gemeinsamer Formulare und Anleitungen bitten wir Anträge mit dem unten stehenden Formular beim Paul-Ehrlich-Institut einzureichen.

Erläuterungen zum AMHV-Anzeigeformular

Anzeigen zu Härtefallprogrammen im Zuständigkeitsbereich des PEI richten Sie bitte an folgende Adresse:

Paul-Ehrlich-Institut
Referat Klinische Prüfungen
Paul-Ehrlich-Str. 51-59
63225 Langen
Tel.: +49 6103 77 1810

Anfragen per E-Mail richten Sie bitte an folgende Adresse: ct@pei.de

Es wird darauf hingewiesen, dass ab Inkrafttreten der AMHV alle neuen Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 AMHV erst nach Zugang einer Bestätigung der Anzeige durch die zuständige Bundesoberbehörde von der verantwortlichen Person begonnen werden dürfen. Für zum Zeitpunkt des Inkrafttretens der Verordnung bereits durchgeführte Arzneimittel-Härtefall-Programme gilt die Übergangsvorschrift nach § 9 AMHV.

Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts

Kategorie 1 – Frist 1

Das Arzneimittel ist dem PEI durch klinische Prüfung oder Zulassungsantrag bekannt (inkl. genetisch veränderter Organismen, sofern keine Änderungen vorgenommen wurden, die die Bewertung des Risikos für Dritte oder die Umwelt verändern; exkl. Arzneimittel für neuartige Therapien).

Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 1 - Frist 1) Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 1 - Frist 1)* bei unvollständigen Unterlagen siehe Frist 4 Quelle: PEI

Kategorie 2 – Frist 2

  • Das Arzneimittel ist dem PEI weder durch einen Antrag auf Genehmigung klinischer Prüfungen noch durch einen Zulassungsantrag bekannt
    oder
  • Das Arzneimittel ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (dem PEI bekannt oder unbekannt)

Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 2 - Frist 2) Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 2 - Frist 2)* bei unvollständigen Unterlagen siehe Frist 4 Quelle: PEI

Kategorie 3 – Frist 3

  • Genetisch veränderte Organismen, die dem PEI weder durch eine klinische Prüfung noch durch einen Zulassungsantrag bekannt ist
    oder
  • Bekannte genetisch veränderte Organismen, bei denen Änderungen vorgenommen wurden, die die Bewertung des Risikos für Dritte oder die Umwelt verändern

Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 3 - Frist 3) Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 3 - Frist 3)* bei unvollständigen Unterlagen siehe Frist 4 Quelle: PEI

Kategorie 1,2,3 – Frist 4

Formal unvollständige Unterlagen

Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 1,2,3 - Frist 4) Bearbeitungsfristen für Anzeigen von Härtefallprogrammen für die verschiedenen Arzneimittelkategorien im Zuständigkeitsbereich des Paul-Ehrlich-Instituts (Kategorie 1,2,3 - Frist 4)* die Nachreichung von Unterlagen unterliegt keiner Frist Quelle: PEI

Liste der Härtefallprogramme des Paul-Ehrlich-Instituts

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