Arzneimittel für neuartige Therapien, sogenannte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), sind eine heterogene Gruppe von Arzneimitteln, die wegen ihrer Neuartigkeit und Komplexität besonderen regulatorischen Anforderungen genügen müssen. Expertinnen und Experten des Paul-Ehrlich-Instituts beleuchten in einem Fachartikel wissenschaftlich-regulatorische Aspekte in der Zulassung von ATMP am Beispiel von Gentherapeutika und stellen Erfahrungen im Spannungsfeld zwischen dem Anspruch auf umfangreiche Daten für die Bewertung im Rahmen der Zulassung und dem nicht gedeckten medizinischen Bedarf aus Sicht der Patienten dar. Der Artikel ist am 18.08.2022 in Ausgabe 5/2022 von Pharmakon erschienen.
Seit Ende 2008 und dem Inkrafttreten der ATMP-Gesetzgebung wurden 21 Arzneimittel für neuartige Therapien in der Europäischen Union zugelassen. Diese umfassen:
Für ihre Marktzulassung müssen ATMP das zentralisierte Zulassungsverfahren bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) durchlaufen. Die Bewertung der ATMP erfolgt durch Expertinnen und Experten des Paul-Ehrlich-Instituts und der anderen nationalen Arzneimittelbehörden der EU-Mitgliedstaaten in verschiedenen europäischen Ausschüssen, wie etwa dem speziell für diese Produktgruppe geschaffenen Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT). Der CAT ist federführend in der wissenschaftlichen Bewertung von Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit, einschließlich der Umweltverträglichkeit von ATMP. Deutschland wird im CAT durch Expertinnen und Experten des Paul- Ehrlich-Instituts, Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, vertreten. Die Zulassungs- oder Ablehnungsempfehlung wird vom CAT erarbeitet und im Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) bei der EMA geprüft und bestätigt. Der CHMP spricht für die EMA die Zulassungs- oder Ablehnungsempfehlung aus. In der Folge einer positiven CAT/CHMP-Bewertung wird die europaweite Zulassung für ein ATMP durch die Europäische Kommission erteilt.
ATMP bieten mit ihrer besonderen Wirkungsweise neue und oft auf Krankheitsursachen abzielende Therapiemöglichkeiten für Patientinnen und Patienten, die häufig "konventionelle" Therapien ausgeschöpft haben. Sie eröffnen auch Behandlungsoptionen für Patientinnen und Patienten, überwiegend mit seltenen Erkrankungen, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeiten gibt. Aufgrund dieser Konstellation stehen für die Zulassung meist begrenzte Daten aus nicht randomisierten, klinischen Prüfungen ohne Vergleichsgruppe mit begrenzter Patientenzahl zur Verfügung.
Den für die Bewertung von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit zuständigen Expertinnen und Experten in den nationalen Arzneimittelbehörden und im CAT stellt sich daher die Frage, wie die Balance zu halten ist zwischen der Zulassung dringend benötigter Arzneimittel und der Forderung nach guter Evidenzlage. Sollten mehr Daten und eine längere Nachbeobachtungszeit verlangt werden und die Zulassung damit deutlich später erfolgen? Wie wirkt sich eine Zulassung auf Basis einer begrenzten Datenlage auf die Erstattung und den Zugang der Patientinnen und Patienten in den EU-Mitgliedstaaten zu diesen innovativen Arzneimitteln aus?
Expertinnen und Experten des Paul-Ehrlich-Instituts gehen in ihrem Beitrag in Pharmakon diesen Fragen nach und beleuchten verschiedene Aspekte der Zulassung von ATMP aus wissenschaftlich-regulatorischer Sicht am Beispiel von Gentherapeutika. Auch Erfahrungen im Zusammenhang mit der Erhebung von klinischen Daten unter Alltagsbedingungen in der Nachzulassungsphase werden dargestellt, Verbesserungsmöglichkeiten werden aufgezeigt.
Aktualisiert: 22.09.2022
