Mit einer aktuellen Leitlinie schafft die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) erstmals einen europaweit harmonisierten Rahmen für die Entwicklung und Zulassung von Allergenprodukten – vor allem in Fällen, in denen klassische Studiendesigns aufgrund kleiner Studienpopulationen nicht umsetzbar sind. Sie markiert einen wichtigen Schritt hin zu mehr Innovation und besserer Versorgung in der Allergiediagnostik und -therapie. Die Leitlinie wurde im europäischen Verbund unter Leitung des Paul-Ehrlich-Instituts, Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, entwickelt, vom Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) am 10.06.2025 verabschiedet und tritt am 01.01.2026 in Kraft.
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Die neue EMA-Leitlinie "Guideline on Allergen Products Development for Immunotherapy and Allergy Diagnosis in Moderate to Low-Sized Study Populations" ermöglicht bedeutende Fortschritte bei der Entwicklung und Zulassung von Allergenprodukten für Typ I- und Typ IV-Allergien. Besonders relevant ist dies für Allergenquellen, bei denen aufgrund begrenzter Patientenpopulationen bisher nur schwer klinische Studien durchgeführt werden konnten. "Seltene" Allergien, wie sie in der Leitlinie definiert sind, beziehen sich dabei nicht nur auf die geringe Häufigkeit (Prävalenz) der Allergie, sondern auch auf die eingeschränkte Verfügbarkeit von geeigneten Patientenpopulationen, etwa aufgrund der Schwierigkeit, Patienten für Therapien und/oder klinische Prüfungen zu gewinnen. Häufig liegen auch Sensibilisierungen gegen mehrere Allergenquellen vor, was den Einschluss in eine klinische Prüfung erschwert oder unmöglich macht.
Unter Federführung des Paul-Ehrlich-Instituts wurde die Leitlinie in der Arbeitsgruppe Rheumatologie und Immunologie (Rheumatology and Immunology Working Party, RIWP) der EMA gemeinsam mit Fachleuten aus mehreren europäischen Ländern entwickelt. Ziel der Leitlinie ist, die Verfügbarkeit diagnostischer und therapeutischer Allergenpräparate – auch von Epikutantestsubstanzen – spürbar zu verbessern. Während der öffentlichen Konsultationsphase brachten zahlreiche Stakeholder ihre Anregungen ein, die in die Endfassung eingeflossen sind. Fachgesellschaften, Industrie und Patientenvertretungen wirkten aktiv mit.
Die neue Leitlinie enthält konkrete Erleichterungen für die Entwicklung diagnostischer und therapeutischer Allergenprodukte, wenn nur begrenzte Patientenzahlen für klinische Studien zur Verfügung stehen. Sie schlägt alternative Studiendesigns vor – etwa zur Dosisfindung – und macht damit die Entwicklung neuer Arzneimittel auch unter erschwerten Studienbedingungen deutlich einfacher.
Die Leitlinie ist das Ergebnis intensiver Bemühungen, regulatorische Anforderungen mit der klinischen Praxis und den Bedürfnissen der Patientinnen und Patienten mit Allergien in Einklang zu bringen. Dabei galt es, den notwendigen Anforderungen an den Nachweis von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit einerseits und der eingeschränkten Machbarkeit von Studien aufgrund der besonderen Natur von Allergenprodukten andererseits Rechnung zu tragen. Die Leitlinie gilt sowohl für diagnostische als auch therapeutische Allergenprodukte und schafft erstmals einen europaweit abgestimmten Rahmen für Produkte mit kleiner Studienbasis.
Viele der neuen regulatorischen Ansätze werden in Deutschland bereits seit Jahren vom Paul-Ehrlich-Institut bei der nationalen Bewertung von Allergenprodukten angewendet. Mit der EMA-Leitlinie liegt nun ein harmonisierter europäischer Rahmen vor, der die Entwicklung erleichtert und die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit bislang wenig berücksichtigten Allergien nachhaltig verbessern soll.
Aktualisiert: 07.07.2025
