Nicht-interventionelle Studie (Anwendungsbeobachtung) NIS-Nr.: 451
Studiencode: Alofisel-5003
Allgemeine Angaben
Institution: |
PPD Germany GmbH & Co. KG |
Auftraggeber: |
Takeda Pharmaceuticals International AG |
Titel der NIS: |
Ein Beobachtungsstudie nach Marktzulassung zur Wirksamkeit und Sicherheit von Darvadstrocel bei Patienten mit Morbus Crohn und komplexen perianalen Fisteln (INSPIRE) |
Ziel der NIS: |
Diese Beobachtungsstudie ist eine nicht interventionelle, multinationale Studie mit offener Aufnahme für Patienten mit MC mit komplexen perianalen Fisteln (complex perinal fistuals=CPFs), die mit Darvadstrocel behandelt werden. Die Entscheidung über die Behandlung mit Darvadstrocel liegt im Ermessen des behandelnden medizinischen Fachpersonals (Healthcare Professional, [HCP]). Die Patienten werden erst dann zur Teilnahme an der Studie eingeladen, nachdem der behandelnde HCP sich für die Behandlung mit Darvadstrocel entschieden hat. Dem HCP wird geraten, die Patienten vor der Verabreichung von Darvadstrocel aufzunehmen. Falls dies nicht möglich sein sollte, wird die retrospektive Erfassung der Baseline-Daten angeraten. In beiden Fällen beginnt die Datenerfassung erst nach der Einwilligung des Patienten. Die Baseline demografische Daten, klinische Merkmale, Krankengeschichte, Behandlungsmuster, Komorbiditäten und PRO werden erfasst. Klinische Krankheitsaktivität, klinische Remission werden in Übereinstimmung mit der routinemäßigen klinischen Praxis beurteilt. Bei der Durchführung im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis werden außerdem Daten eines MRT(Magnetresonanztomographie)-Scan des Beckens vor und/oder nach intravenösem (i.v.) Kontrastmittel verwendet, um die Fistelmerkmale bei Baseline und die kombinierte Remission zu charakterisieren und die Sicherheit und Wirksamkeit von Darvadstrocel zu beurteilen. Die Datenerfassung basiert auf dem Zeitplan der routinemäßigen Beobachtungstermine gemäß normaler klinischer Praxis, und es werden Zeitfenster für die Beurteilung angesetzt. Das allgemeine Befinden des Patienten wird bei dem ersten Kliniktermin nach der Verabreichung von Darvadstrocel (voraussichtlich nach 12 (+-4 Wochen) erfasst, Nachuntersuchungen werden nach sechs (+- 1) Monaten, 12 (+- 1) Monaten, 24 (+-2) Monaten und 36 (+-2) Monaten nach Darvadstrocel Verabreichung. Die klinische Wirksamkeit der Behandlung mit Darvadstrocel wird nach individuell behandelter Fistel sowie auf Patientenebene beurteilt. Wenn ein Patient mehr als einmal mit Darvadstrocel behandelt wird, werden die folgenden Daten im Rahmen von Modul 2 erfasst: Zeitpunkte, Gründe für eine Nachbehandlung sowie ein Subset von Baseline-Informationen (z. B. klinische Krankheitsaktivität). Die erneute Behandlung des Patienten für den ursprünglichen Trakt oder für einen neuen Fisteltrakt wird für weitere 36 Monate nach jeder Behandlung/erneuten Behandlung oder bis zum Ende der Studie beobachtet, je nachdem, was zuerst eintritt. Jegliche zwischen den Beobachtungsbeurteilungen klinische auftretende Ereignisse, werden als außerplanmäßige Termine erfasst und zur Zeit des Eintritts eingegeben. Die Studie wird einen internationalen Lenkungsausschuss (Steering Committee, [SC]) umfassen, der sich aus Chirurgen und Gastroenterologen zusammensetzt. Der INSPIRE SC wird eine unabhängige beratende Funktion haben, um wissenschaftliche Aufsicht zu liefern und die Wirksamkeit und Sicherheit von Darvadstrocel zu beurteilen. Primäre Zielgröße: Die primäre Analyseeinheit wird der Patient sein. Der Anteil der Patienten mit klinischer Remission und der Anteil der Patienten mit klinischem Ansprechen (zur Definition siehe Abschnitt 11.3.2 des Protokolls) wird mit 2-seitigem 95% CI versorgt.Die Zeit bis zur ersten klinischen Remission und die Zeit bis zur ersten klinischen Reaktion werden mit der Kaplan-Meier-Methode bestimmt. Die Zeit bis Ereignis Tag Ereignis ist die Anzahl der Tage zwischen dem Indexdatum (Datum Index) und dem Tag des ersten Auftretens des Ereignisses. Patienten, die das Ereignis nicht aufzeigen, werden zum Zeitpunkt der letzten verfügbaren Informationen zensuriert.
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Ort der Durchführung: |
multinational |
NIS angefordert: |
nein |
Patientenanzahl insgesamt: |
800 |
Anzahl Ärzte insgesamt: |
30 |
Patientenanzahl in Deutschland: |
53 |
Ärzte in Deutschland: |
16 |
Weitere Angaben und Unterlagen
Anzeige am: |
17.08.2018 |
Geplanter Beginn: |
03.12.2018 |
Geplantes Ende: |
01.12.2021 |
Angezeigtes Ende der NIS am: 15.01.2025 |
Angaben zu den beobachteten Arzneimitteln, soweit angezeigt
Arzneimittelbezeichnung |
INN |
Zulassungs-Nr. |
ATC-Code |
Substanzklasse |
Alofisel |
Darvadstrocel |
EU/1/17/1261 |
L04 |
L04 |
Verfügbare Dokumente
Art des Dokuments |
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Beobachtungsplan, NIS 451 |
pdf 14MB |