Studiencode: 270-603
| Institution: | IQVIA | Auftraggeber: | BioMarin International Limited |
| Titel der NIS: | Vergleich der Wirksamkeit von Roctavian mit dem Behandlungsstandard für hämostatische Therapien bei Patienten mit schwerer Hämophilie A in Deutschland: Eine prospektive, nicht-interventionelle Studie unter Verwendung von Daten des Deutschen Hämophilieregisters. | ||
| Ziel der NIS: | Das Ziel dieser nicht-interventionellen Studie ist die Beurteilung der Gesamtwirksamkeit und Sicherheit von Roctavian im Vergleich zum SoC für die prophylaktische hämostatische Therapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (PwSHA). Ziele und Endpunkte der Studie vergleichen Roctavian mit dem SoC für die prophylaktische Therapie mit exogenem Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) oder Emicizumab, sofern nicht anders angegeben.Primär: Vergleich der annualisierten Blutungsrate behandelter Blutungen. |
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| Ort der Durchführung: | nur Deutschland | NIS angefordert: | ja |
| Patientenanzahl insgesamt: | 70/330 | Anzahl Ärzte insgesamt: | 7 |
| Patientenanzahl in Deutschland: | 70/330 | Ärzte in Deutschland: | 7 |
| Anzeige am: | 27.08.2024 | Geplanter Beginn: | 01.10.2024 | Geplantes Ende: | 31.12.2028 |
| Arzneimittelbezeichnung | INN | Zulassungs-Nr. | ATC-Code | Substanzklasse |
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| ROCTAVIAN 2 × 1013 Vektorgenome/ml In- fusionslösung | Valoctocogen roxaparvovec | EU/1/22/1668/001 | B02BD15 | Blood coagulation factors |
| Voncento 250 IU FVIII / 600 IU VWF (5 ml solvent) powder and solvent for solution for injection/infusion | EU/1/13/857/002 | Blood coagulation factors | ||
| Emicizumab | EU/1/18/1271/001 (30 mg/1 ml) | B02BX06 | Blood coagulation factors |
| Art des Dokuments | |
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| Beobachtungsplan, NIS 786 | pdf 1MB |
